Summary ReCognitION
ReCognitION aims to map pathways associated with the positive response to Cognitive Behavioural Therapy (CBT) in patients
with myotonic dystrophy type 1. These pathways can then be consolidated or reinforced by conventional drug therapies
targeting the same pathways. ReCognitION’s molecular screenings are done on samples collected in the successful
OPTIMISTIC trial (WP1). Data from these screenings are plotted on existing knowledge maps summarizing the current
knowledge on DM1 (WP2). Pathways are validated in cell and mouse models available to the consortium (WP3) and new drugs
targeting these pathways will be validated in medium-throughput cellular screens (WP4).

Results achieved thus far
We collected RNA and protein expression profiles in the blood of 30 patients before and after therapy. We identified both
protein and RNA biomarkers that correlate with the response to therapy. Many of these biomarkers are also associated with
disease severity and seem to indicate that cognitive behavioural therapy also partly reverse the molecular processes that
characterize myotonic dystrophy. Ongoing work should indicate the druggable pathways represented by this set of biomarkers.

In het Nederlands:

Samenvatting ReCognitION

ReCognitION heeft tot doel om de moleculaire processen in kaart te brengen die verband houden met de positieve respons op
cognitieve gedragstherapie (CGT) bij patiënten met myotone dystrofie type 1 (DM1). Deze paden kunnen vervolgens worden
geconsolideerd of versterkt door conventionele geneesmiddelen die zich op dezelfde moleculaire processen richten. De
moleculaire screenings van ReCognitION worden uitgevoerd op monsters die zijn verzameld in de succesvolle
OPTIMISTIC-studie (WP1). De gegevens van deze screenings worden geplot op bestaande kenniskaarten die de huidige
kennis over DM1 (WP2) samenvatten. Pathways worden gevalideerd in cel- en muismodellen die beschikbaar zijn binnen het
consortium (WP3) en nieuwe geneesmiddelen die zich op deze pathways richten, zullen worden gevalideerd in patienten cellen
(WP4).

Bereikte resultaten tot nu toe
We hebben RNA- en eiwit-profielen in het bloed gekarakteriseerd van 30 patiënten voor en na de therapie. We identificeerden
zowel eiwit- als RNA-biomarkers die correleren met de respons op therapie. Veel van deze biomarkers zijn ook geassocieerd
met de ernst van de ziekte en lijken erop te wijzen dat cognitieve gedragstherapie ook de moleculaire processen gedeeltelijk
omkeert die kenmerkend zijn voor myotone dystrofie. Lopend onderzoek moet aangeven welke aangrijpingspunten voor
geneesmiddelen door deze set biomarkers worden vertegenwoordigd

Get in touch with us!

Go to contact